北京治疗白癜风哪家技术好 https://m-mip.39.net/baidianfeng/mipso_5155815.html低密度脂蛋白受体（LDL-R）基因突变会引起家族性高胆固醇血症，是导致动脉粥样硬化和早发冠心病的重要危险因素,为脂质代谢疾病中最严重的一种。LDLR突变患者，特别是纯合突变患者，目前临床上无有效的治疗方法，探索安全高效的基因治疗方法具有重要意义。近日，医院袁丽君教授和基础医学院杨国栋副教授在生物医学1区杂志《Theranostics》(IF：8.)上发表论文，报道了利用外泌体靶向肝脏递送功能性LdlrmRNA，改善Ldlr缺陷模型小鼠动脉粥样硬化的新策略，为家族性高胆固醇血症的治疗提供了新思路。
在本研究中，课题组人员首先在小鼠肝脏细胞AML12细胞高表达Ldlr，高表达的LdlrmRNA被动装载入外泌体；通过外泌体分离提取，作者获得了富含LdlrmRNA的外泌体（ExoLdlr）。体外实验显示，ExoLdlr处理受体细胞后，细胞LDLR表达显著增高，同时吞噬低密度脂蛋白的能力增强。
为进一步验证ExoLdlr体内治疗效果，作者观察了ExoLdlr对Ldlr-/-模型小鼠高胆固醇血症和动脉粥样硬化的影响。研究结果显示，ExoLdlr处理一定程度恢复了Ldlr-/-小鼠肝脏低密度脂蛋白受体蛋白表达，小鼠血浆低密度脂蛋白水平显著下降，动脉粥样硬化明显缓解。此外，肝功能及各脏器HE染色结果显示，ExoLdlr处理未见明显的*性反应。
该研究创造一种安全高效的“递送功能性mRNA、弥补内源功能缺失”的外泌体策略。该策略有望用于家族性高胆固醇血症及其他肝脏相关的遗传疾病的防治，具有良好的临床转化前景。
医院袁丽君教授和基础医学院杨国栋副教授为文章的共同通讯作者，博士研究生李者龙及课题组成员赵萍、张雅君为文章的并列第一作者。
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