▎药明康德内容团队编辑上周FDA共颁发4项孤儿药资格，包括3款小分子疗法和1款细胞疗法。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。药物：Prosetin研发机构：ProjectALS治疗疾病：肌萎缩侧索硬化（Amyotrophiclateralsclerosis，ALS）简介：肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种病因未明、主要累及大脑皮质、脑干和脊髓运动神经元的神经系统变性疾病。ALS的发病可能是基因与环境共同作用的结果，临床上表现为骨骼肌肉萎缩、无力、甚至因呼吸麻痹而死亡。Prosetin是从TheProjectALSTherapeuticsCoreatColumbia中脱颖而出的试验性药物。该药物为一种口服小分子脑渗透剂，可阻断MAP4K。临床前研究显示其具有良好的安全性和有效性。药物：舒林酸（sulindac）研发企业：Prolindox治疗疾病：视网膜色素变性（Retinitispigmentosa，RP）简介：视网膜色素变性（RP）是一组以进行性视网膜光感受器细胞凋亡和色素上皮变性为主要特征的遗传性致盲眼病，与RP相关的基因位点发生突变是致病原因，这些基因在许多截然不同的生物学通路中起作用。舒林酸是一种非甾体抗炎药（NSAID），可用于治疗关节炎、强直性脊柱炎、肌腱炎、滑囊炎或痛风引起的疼痛或炎症。药物：抗肌萎缩蛋白表达嵌合细胞（DystrophinExpressingChimericCells，DEC）研发企业：DystrogenTherapeutics治疗疾病：杜氏肌营养不良（Duchennemusculardystrophy，DMD）简介：DEC疗法旨在治疗所有杜氏肌营养不良患者，无论是否存在基因突变。DEC产品基于近亲供体的同种异体人成肌细胞与DMD患者自体人成肌细胞的离体融合，其中嵌合细胞保持表达正常肌营养不良蛋白的能力。DEC细胞将增加正常成肌细胞的数量，减少炎症并诱导纤维化组织的替换，从而改善DMD患者的肌肉力量和功能。由于患者会将DEC细胞识别为“自身”细胞，因此该疗法可大大降低免疫应答效应和免疫抑制需求。药物：奈达铂（nedaplatin）研发企业：RNRBioMedical治疗疾病：小细胞肺癌（Smallcelllungcancer）简介：奈达铂是第二代顺铂类似物，具有抗肿瘤活性。其含有新颖的环状结构，其中乙醇酸盐通过双齿配体与铂结合，形成活性铂复合物，与DNA中的亲核基团结合，导致链内和链间DNA交联、细胞凋亡和细胞死亡。与顺铂（cisplatin）和卡铂（carboplatin）相比，该药物的肾*性和神经*性较小。
参考资料：
[1]ProjectALS.RetrievedAugust8,,from
